Liệu pháp tế bào gốc điều trị tự kỷ là một chủ đề đang được nghiên cứu và được giới y học coi là thử nghiệm.

Nội dung bài viết

Liệu pháp tế bào gốc điều trị tự kỷ, chứng rối loạn não bắt đầu như thế nào?

Ý tưởng sử dụng liệu pháp tế bào gốc cho bệnh tự kỷ bắt đầu từ liệu pháp tế bào gốc cho bệnh bại não, sau đó bắt đầu bằng việc cấy ghép tế bào gốc cho các bệnh rối loạn chuyển hóa.

Trong những năm 1995 đến 2007, nhóm làm việc với Joanne Kurtzberg, MD, tại Đại học Duke, đã thực hiện hơn 100 ca cấy ghép máu cuống rốn cho trẻ em mắc các chứng rối loạn chuyển hóa hiếm gặp. Nếu không được điều trị, những rối loạn này dẫn đến suy giảm nhận thức và thể chất, và cuối cùng là tử vong.

Kết quả được công bố là một bước đột phá: cấy máu dây rốn có thể cứu sống những bệnh nhân này. Chức năng nhận thức của họ không chỉ ngừng suy giảm mà còn thực sự được cải thiện.

điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc — Trẻ mắc bệnh tự kỷ. Ảnh minh họa.

Những cải thiện về nhận thức ở những bệnh nhân bị rối loạn chuyển hóa dẫn đến giả thuyết rằng một phương pháp điều trị tương tự có thể giúp trẻ bị rối loạn phát triển thần kinh, như bại não và tự kỷ. Điều trị bằng cách truyền vào tĩnh mạch các tế bào đơn nhân trong máu cuống rốn, một thành phần của máu bao gồm các tế bào gốc.

Bắt đầu từ năm 2005, Đại học Duke đã tiến hành một loạt các nghiên cứu về việc cung cấp tế bào gốc máu cuống rốn cho trẻ em bị bại não, ban đầu bằng cách cho trẻ em tế bào đơn nhân máu cuống rốn của chính mình (tự thân) và sau đó là sử dụng máu dây rốn của anh chị em. Các nhà nghiên cứu khác cũng đã tiến hành các thử nghiệm lâm sàng điều trị bại não bằng liệu pháp tế bào gốc, sử dụng máu cuống rốn hoặc các loại tế bào gốc khác. Nghiên cứu này đang được tiến hành, nhưng một số bài báo đã được xuất bản chứng minh rằng liệu pháp tế bào gốc cho bệnh bại não mang lại những cải thiện đáng kể trong nhóm điều trị so với nhóm chứng.

Chứng tự kỷ và bại não

Sự thành công của liệu pháp tế bào gốc cho bệnh bại não đã truyền cảm hứng cho liệu pháp tế bào gốc cho tình trạng phổ biến hơn là chứng tự kỷ. Mặc dù cả hai đều là chứng rối loạn phát triển thần kinh, nhưng có sự khác biệt quan trọng giữa bại não và chứng tự kỷ.

Bại não là do chấn thương não gần thời điểm sinh ra, chẳng hạn như nó có thể gây ra bởi chảy máu trong não hoặc do thiếu oxy. Bại não xảy ra ở khoảng 2/1000 trẻ sinh đủ tháng, nhưng tỷ lệ này cao gấp 10 lần ở trẻ sinh non. Nhìn chung, khoảng 1/345 trẻ em ở độ tuổi tiểu học bị bại não (thông số được báo cáo tại CDC.GOV vào tháng 1-2022)

Thông thường bại não được chẩn đoán trong năm đầu đời, khi các kỹ năng vận động của trẻ kém hơn so với các mốc phát triển bình thường. Rối loạn phổ tự kỷ (ASD) thường không được chẩn đoán cho đến khi trẻ được vài tuổi, dựa trên những khó khăn về ngôn ngữ và kỹ năng xã hội, và các hành vi cứng nhắc hoặc lặp đi lặp lại.

Tỷ lệ trẻ em mắc chứng tự kỷ đang tăng lên ở các nước phát triển. Trong suốt hơn một thập kỷ ở Mỹ, tỷ lệ hiện mắc bệnh tự kỷ đã tăng từ 1/125 lên con số thống kê mới nhất là 1/59 trẻ em. Chúng ta đang ở thời điểm mà tất cả mọi người có con nhỏ đều biết ai đó có con mắc chứng tự kỷ.

Rối loạn phổ tự kỷ được biết là có nhiều yếu tố nguy cơ và con đường phát triển, do đó các nhà thần kinh học gọi nó là rối loạn “không đồng nhất”. Đối với một số trẻ em có một thành phần di truyền dẫn đến chứng tự kỷ: hơn 1000 gen có liên quan đến chứng tự kỷ, chứng tự kỷ được cho là có trong một số gia đình, và các cặp song sinh và anh chị em ruột có nhiều khả năng mắc chứng tự kỷ.

Nhiều yếu tố nguy cơ môi trường cũng có liên quan đến chứng tự kỷ, bao gồm tuổi của cha mẹ, sức khỏe của bà mẹ khi mang thai, tiếp xúc với kim loại nặng trong thời thơ ấu và nhiều yếu tố khác.

Nghiên cứu tế bào gốc đã công bố cho chứng tự kỷ

Tự kỷ là một ứng cử viên sáng giá cho liệu pháp tế bào gốc vì đã có bằng chứng cho thấy một số loại tế bào gốc, được tiêm tĩnh mạch, có thể cải thiện sự điều hòa tổng thể của hệ thống miễn dịch và kết nối thần kinh trong não. Tuy nhiên, các thử nghiệm lâm sàng về chứng tự kỷ đang ít hơn nhiều so với các nghiên cứu về bệnh bại não. Từ năm 2011 đến 2018, trên toàn thế giới đã có 70 thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc cho bệnh bại não và các tình trạng liên quan, so với chỉ 14 thử nghiệm tế bào gốc cho bệnh tự kỷ.

Nhóm của Tiến sĩ Kurtzberg tại Duke đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng chứng tự kỷ đầu tiên của họ vào năm 2014 điều trị trẻ em bằng máu dây rốn của chính họ. Mặc dù nghiên cứu không có nhóm đối chứng, nhưng kết quả được công bố cho thấy những cải thiện đáng kể trên thang đo hành vi thích ứng Vineland (VABS) cũng như các thang đo do bác sĩ lâm sàng đo lường.

Tìm hiểu thêm : Lưu trữ tế bào gốc tại medeze giúp bảo vệ sức khỏe của bé và sức khỏe của gia đình bạn

Nghiên cứu của GS. TS Nguyễn Thanh Liêm

Tại Việt Nam, nghiên cứu khoa học về Liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh tự kỷ do GS, TS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec cùng nhóm nghiên cứu thực đã được công bố trên tạp chí STEM CELLS Translational Medicine năm 2020, chi tiết nghiên cứu tại đây.

Nhóm nghiên cứu Viện nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec. Ảnh: AlphaMed Press.

Nghiên cứu chỉ ra rằng, sự kết hợp giữa liệu pháp tế bào gốc và can thiệp giáo dục có thể giúp ích đáng kể cho trẻ mắc chứng rối loạn phổ tự kỷ (ASD).

“Giao tiếp xã hội, ngôn ngữ và các kỹ năng hàng ngày được cải thiện rõ rệt trong vòng 18 tháng sau khi cấy ghép tế bào gốc. Ngược lại, các hành vi lặp đi lặp lại và chứng tăng động giảm đáng kể”, tác giả của nghiên cứu, GS, TS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec tại Hà Nội cho biết.

Nghiên cứu được quốc tế công nhận về ứng dụng tế bào gốc cho các bệnh lý thần kinh khác nhau, bao gồm bại não do ngạt, bại não do đốt sống sơ sinh, bại não do xuất huyết nội sọ ở thời kỳ sơ sinh. Ông và nhóm các nhà khoa học của Vinmec đã hợp tác với các nhà nghiên cứu tại Đại học Stanford và Đại học Keele trong nghiên cứu kéo dài hai năm.

“Mặc dù phương thức hoạt động của liệu pháp tế bào gốc vẫn chưa được hiểu rõ hoàn toàn, nhưng kết quả khả quan của thử nghiệm này là minh chứng cho tính an toàn và tính khả thi của việc áp dụng tế bào gốc để điều trị các bệnh chỉ có thể giảm nhẹ triệu chứng mà không có các lựa chọn điều trị”, bài báo được công bố cho biết.

Nhóm nghiên cứu kết luận: “Dựa trên cơ sở lý luận khoa học đúng đắn và tiến hành lâm sàng có trách nhiệm, chúng tôi tin rằng các thử nghiệm lâm sàng có đối chứng, mở rộng hơn sẽ cho thấy tiềm năng đầy đủ của liệu pháp tế bào gốc đối với chứng rối loạn phổ tự kỷ”.

Giáo sư, bác sĩ y khoa Anthony Atala, Tổng biên tập Tạp chí STEM CELLS Translational Medicine, Giám đốc Viện Y học Tái sinh Wake Forest đánh giá: “Phát hiện lâm sàng cho thấy việc điều trị bằng liệu pháp tế bào gốc làm giảm một cách an toàn chứng rối loạn phổ tự kỷ nghiêm trọng ở trẻ em. Những phát hiện đầy hứa hẹn và mở ra cơ hội cho sự phát triển của phương pháp tiếp cận y học chuyển dịch có thể giúp những trẻ em bị chứng bệnh này”.

Nguồn tham khảo: