Liệu pháp tế bào gốc giúp bệnh nhân AMD nhìn thấy trở lại

Ước tính có khoảng 20 triệu người trưởng thành ở nước này đang sống chung với một dạng thoái hóa điểm vàng (AMD) nào đó. Những người mắc bệnh này thường mất khả năng nhìn rõ các vật thể ở ngay trước mặt, mặc dù thị lực ngoại biên vẫn còn nguyên vẹn. Các liệu pháp hiện có thể làm chậm quá trình tiến triển của bệnh, nhưng không liệu pháp nào có thể phục hồi thị lực đã mất.

Khám phá một phương pháp tiếp cận mới dựa trên tế bào

Trong một nghiên cứu được công bố trên tạp chí Cell Stem Cell, các nhà khoa học đã thử nghiệm tế bào gốc biểu mô sắc tố võng mạc trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2a. Các tế bào này được lấy từ mô mắt của người trưởng thành sau khi chết. Các thử nghiệm giai đoạn đầu này được thiết kế để xác định xem một phương pháp điều trị có thể được sử dụng một cách an toàn hay không.

Bệnh thoái hóa điểm vàng (AMD) có hai dạng: khô và ướt. Hơn 90% bệnh nhân mắc dạng khô, phát triển khi các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc bắt đầu hoạt động sai chức năng và cuối cùng chết đi.

Ở giai đoạn đầu của thoái hóa điểm vàng (AMD), các tế bào này không còn hoạt động đúng cách. Ở giai đoạn nặng hơn, chúng chết đi và không thể tái tạo. Khi bệnh trở nặng, nhiều vùng ở trung tâm võng mạc mất đi các tế bào thiết yếu này.

Cấy ghép tế bào gốc chuyên biệt

Trong nghiên cứu hiện tại, những người mắc bệnh thoái hóa điểm vàng thể khô giai đoạn nặng đã được cấy ghép tế bào gốc chuyên biệt có nguồn gốc từ mô ngân hàng mắt. Những tế bào gốc trưởng thành này có chức năng hạn chế và chỉ có thể phát triển thành tế bào biểu mô sắc tố võng mạc.

Sáu người tham gia được tiêm liều điều trị thấp nhất (50.000 tế bào) trong một ca phẫu thuật mắt. Quy trình này được chứng minh là an toàn, không có trường hợp viêm nhiễm nghiêm trọng hoặc khối u phát triển nào được báo cáo ở bất kỳ bệnh nhân nào.

Những dấu hiệu ban đầu của sự cải thiện thị lực

Những người tham gia cũng cho thấy sự cải thiện thị lực ở mắt được điều trị, trong khi mắt không được điều trị thì không có những thay đổi tương tự. Sự khác biệt này cho thấy bản thân kỹ thuật này có thể có tiềm năng điều trị. “Mặc dù chúng tôi hài lòng với dữ liệu về độ an toàn, nhưng điều thú vị hơn cả là thị lực của họ cũng được cải thiện”, Tiến sĩ Rajesh C. Rao, Giáo sư Leonard G. Miller về Nhãn khoa & Khoa học Thị giác, và phó giáo sư về bệnh lý học và di truyền học người cho biết. “Chúng tôi rất ngạc nhiên trước mức độ cải thiện thị lực ở những bệnh nhân bị ảnh hưởng nặng nhất, những người đã được cấy ghép tế bào biểu mô sắc tố võng mạc (RPE) có nguồn gốc từ tế bào gốc trưởng thành. Mức độ cải thiện thị lực này chưa từng thấy ở nhóm bệnh nhân mắc thoái hóa điểm vàng thể khô giai đoạn nặng này.”

Khi được kiểm tra bằng bảng thị lực tiêu chuẩn, nhóm dùng liều thấp có thể đọc thêm 21 chữ cái một năm sau điều trị.

Các bước tiếp theo trong thử nghiệm lâm sàng

Nhóm nghiên cứu hiện đang theo dõi thêm 12 người tham gia được tiêm liều cao hơn là 150.000 và 250.000 tế bào. Nếu không phát hiện vấn đề an toàn nào, các nhà nghiên cứu dự định sẽ chuyển sang các giai đoạn tiếp theo của thử nghiệm lâm sàng.

“Chúng tôi biết ơn tất cả những người tham gia đã giúp chúng tôi hiểu rõ hơn liệu phương pháp can thiệp này có đủ an toàn để trở thành liệu pháp điều trị trong tương lai hay không,” ông Rao nói. “Những nghiên cứu được NIH tài trợ như thế này có thể giúp chúng tôi cung cấp các phương pháp điều trị tiên tiến trong lĩnh vực y học tái tạo, và chúng tôi rất vui mừng khi có thể thực hiện thử nghiệm lâm sàng tiên tiến, đầu tiên trên người này tại Đại học Michigan.”

Về bệnh thoái hóa điểm vàng do tuổi tác

Thoái hóa điểm vàng do tuổi tác là một tình trạng làm tổn thương dần dần điểm vàng, vùng nhỏ nhưng quan trọng ở phía sau mắt, nơi hỗ trợ thị lực trung tâm sắc nét. Bệnh thường phát triển khi con người già đi và phổ biến hơn ở những người trên 60 tuổi.

Có hai dạng chính của thoái hóa điểm vàng (AMD). Dạng khô xuất hiện thường xuyên hơn và liên quan đến sự thoái hóa chậm của các tế bào võng mạc giúp mắt xử lý chi tiết và màu sắc. Dạng ướt ít phổ biến hơn nhưng tiến triển nhanh hơn và liên quan đến sự phát triển bất thường của các mạch máu dưới võng mạc.

Theo thời gian, cả hai loại đều có thể gây ra điểm mù ở thị lực trung tâm, khiến các hoạt động như đọc và nhận diện khuôn mặt ngày càng khó khăn. Mặc dù các phương pháp điều trị hiện tại có thể làm chậm quá trình tiến triển của bệnh, các nhà khoa học vẫn đang tìm kiếm cách để phục hồi các tế bào đã mất, đó là lý do tại sao nghiên cứu tế bào gốc trở thành một hướng đi đầy hứa hẹn.